Arzneimittel-Richtlinie Anlage XII
Fedratinib (anwendungsbegleitende Datenerhebung)
Seit Februar 2021 ist Inrebic® mit dem Wirkstoff Fedratinib als Orphan Drug zugelassen. Das Anwendungsgebiet umfasst die Behandlung der krankheitsbedingten Splenomegalie oder Symptome bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle Thrombozythämie-Myelofibrose, die nicht mit einem Janus-assoziierten Kinase (JAK)-Inhibitor vorbehandelt sind oder mit Ruxolitinib behandelt wurden.
Im Rahmen der frühen Nutzenbewertung des G-BA wurde ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt (Beschluss vom 2. September 2021). Fedratinib wurde im Rahmen einer Phase-III-RCT mit Placebo verglichen, nicht mit der Standardtherapie Ruxolitinib. Die wissenschaftliche Datenlage ermöglicht somit keine Quantifizierung.
Nach SGB V kann der G-BA bei Orphan Drugs eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) fordern. Aufgrund der beschränkten Datenlage wurde das IQWiG damit beauftragt ein Konzept hierfür zu erstellen.
Die Datenerhebung soll über das GSG-MPN-Register (German Study Group – Myeloproliferative Neoplasien) erfolgen. Alternativ kann eine Datenplattform eingerichtet werden, die der vollständigen Erfassung und der nachfolgenden Auswertung der Behandlungsdaten dient. Der Schwerpunkt liegt auf einer indikationsbezogenen Datenerhebung ohne Randomisierung.
Als Vergleichstherapie wurde der Janus-Kinase-Inhibitor Ruxolitinib festgelegt.
Anwendung auf studienteilnehmende Ärztinnen und Ärzte beschränkt
Mit Beginn der Studie darf Fedratinib nur noch von Ärztinnen und Ärzte eingesetzt werden, die an der anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken. Unter folgenden Voraussetzungen darf das Arzneimittel auch von nicht teilnehmenden Ärztinnen und Ärzten verordnet werden:
- Die Verordnung dient ausschließlich der Weiterverordnung und Sicherung des Therapieerfolges.
- Es erfolgte eine Abstimmung mit dem versorgungsbefugten Leistungserbringer.
- Der versorgungsbefugte Leistungserbringer ist weiter für die Datenerhebung zuständig.
Der Start der Datenerhebung wird in einem gesonderten Beschluss festgelegt.
Der Beschluss ist seit 3. November in Kraft.
